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A recurrent COL6A1 pseudoexon insertion causes muscular dystrophy and is effectively targeted by splice-correction therapies
Gespeichert in:
Zeitschriftentitel: | JCI Insight |
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Personen und Körperschaften: | , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , |
In: | JCI Insight, 4, 2019, 6 |
Format: | E-Article |
Sprache: | Englisch |
veröffentlicht: |
American Society for Clinical Investigation
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Schlagwörter: |